जीन संपादनाबाबत संरक्षक दृष्टिकोन: प्रगतीसाठी नवीन सामाजिक कराराची आवश्यकता आहे | संपादकीय

जेतुम्हाला लहान अंश आमच्या 20,000 जीन्स व्यत्यय आणल्यास रोग होऊ शकतो – तरीही ते स्लिव्हर खाते आहे हजारो दुर्मिळ विकार. अडचण अशी आहे: त्यांच्यावर उपचार करण्यासाठी डॉक्टर काय करू शकतात? टाइप 2 मधुमेहासारख्या सामान्य स्थितीत, लाखो रूग्णांसाठी अंतर्निहित जीवशास्त्र समान आहे. डॉक्टर लिहून देऊ शकतात मेटफॉर्मिन. परंतु अनुवांशिक विकाराने, उत्परिवर्तनाचा परिणाम जगभरातील काही लोकांवरच होऊ शकतो. अनेक प्रकरणांमध्ये, डॉक्टर कोणते उत्परिवर्तन जबाबदार आहे हे देखील कळणार नाही, ते कसे सोडवायचे ते सोडा.

कादंबरी जीन-संपादनात प्रगती होत आहे मथळे. परंतु उपचार महाग आणि विकसित करणे जटिल आहे. रूग्णांसाठी कोणतेही नवीन औषध आणण्याची किंमत आता सुमारे $2 अब्ज आहे, कारण ब्रायन डेव्हिड स्मिथ यांनी नमूद केल्याप्रमाणे नवीन औषधे, रास्त भाव“यशाचा दर, शोध ते बाजारापर्यंत, लहान आहे” आणि “मानवांवर परिणाम करणाऱ्या 8,000 रोगांपैकी 10% पेक्षा कमी” उपचार मंजूर आहेत. व्यावसायिक प्रोत्साहने, मोठ्या लोकसंख्येसाठी किफायतशीर कर्करोगावरील औषधे आणि दीर्घकालीन उपचारांच्या दिशेने नाविन्य निर्माण करतात. अत्यंत दुर्मिळ अवस्थेतील जटिल जनुकोपचार विकसित करण्यासाठी खूप महाग आणि नफा मिळवण्यासाठी खूपच कमी मानल्या जातात.

2022 घ्या क्रांतिकारी लंडनमधील ग्रेट ऑरमंड स्ट्रीट हॉस्पिटल (GOSH) मध्ये पुन्हा पुन्हा झालेल्या टी-सेल ल्युकेमिया असलेल्या तरुण रुग्णावर उपचार करण्यासाठी जीन थेरपी. वसीम कासिम, एक बालरोग इम्युनोलॉजिस्ट त्या कामाचे नेतृत्व करत आहेत. चेतावणी दिली या वर्षाच्या सुरुवातीला “आम्ही अशा उपचारांसह समाप्त होणार आहोत जे कार्य करतात, परंतु ज्यासाठी कोणीही पैसे देऊ इच्छित नाही”. पायनियरिंग कार्य टिकवून ठेवण्यासाठी केवळ परोपकारावर अवलंबून राहू शकत नाही. त्याच्या तांत्रिक प्रगतीसाठी – “ऑफ-द-शेल्फ” संपादित टी-सेल – मोठ्या प्रमाणावर उपलब्ध होण्यासाठी औद्योगिक-प्रमाणात उत्पादन आवश्यक असेल आणि केवळ बाजारच ते तयार करणार नाही. GOSH च्या संशोधन प्रतिज्ञा – आणि मर्यादा – थेरपीचे संकेत.

बायोटेकचा बूम-टाइम रोख सिलिकॉन चिप्स आणि कृत्रिम बुद्धिमत्तेकडे वळला आहे. म्हणूनच प्राइम एडिटिंगमधील एक मैलाचा दगड – एक DNA “शोध आणि बदला” तंत्रज्ञान – या मे महिन्यात चेतावणीसह घोषित करण्यात आले. प्राइम मेडिसिन या थेरपीमागील कंपनीने दुर्मिळ रोगप्रतिकारक विकार असलेल्या किशोरवयीन मुलावर यशस्वी उपचार केले होते परंतु म्हणाला त्यामुळे भविष्यातील काम थांबेल. बड्या फार्माचे भौगोलिक राजकारणही बदलत आहे. कंपन्या चीन आणि यूएस सारख्या स्केल आणि दीर्घकालीन धोरण समर्थनासह संशोधन आणि उत्पादन राष्ट्रांकडे वळवत आहेत. ब्रिटन उघड दिसत आहे. डोनाल्ड ट्रम्प ने टॅरिफच्या धोक्यात यूकेला NHS औषधांच्या उच्च किंमती स्वीकारण्यास भाग पाडले आहे. याचा अर्थ रुग्णांना मदत करण्यासाठी आणि यशस्वी उपचारांसाठी कमी रोख रक्कम.

जीन थेरपीचा प्रति-रुग्ण खर्च वाढू शकतो सहा किंवा सात आकडे. जर उपचार अस्तित्वात असेल आणि व्यवसाय मॉडेल नसेल तर, नंतरचे बदलणे आवश्यक आहे. ब्रिटनला वैद्यकीय सार्वभौमत्वासाठी राज्य-समर्थित उत्पादनाची आवश्यकता आहे – जरी चीन आधीच काही जीन थेरपी खूपच स्वस्तात तयार करू शकतो या वास्तवाकडे दुर्लक्ष करू नये. नूतनीकरण केलेल्या सामाजिक कराराची गरज आहे ज्यामध्ये नाविन्य सामायिक केले जाते, संचयित केलेले नाही. दुर्मिळ-रोग जीन थेरपीवर डायलिसिस किंवा प्रत्यारोपण सारखे उपचार केले जाऊ शकतात: NHS सेवा एकत्रितपणे वित्तपुरवठा केली जाते, बाजारात चांगली नाही.

अनेक प्रायोगिक उपचार दीर्घकाळ चालणाऱ्या NHS संशोधन कार्यक्रमांमध्ये राहू शकतात, जे विज्ञान परिपक्व होत असताना किमतीत देऊ केले जातात. केवळ एक सार्वत्रिक, सार्वजनिकरित्या निधी प्राप्त आरोग्य प्रणाली – सह न्याय्य प्रवेश आणि आजीवन पाठपुरावा – व्यापाराऐवजी जीन थेरपी औषध बनवू शकते. NHS आणि धर्मादाय संस्थांशिवाय, प्रगती प्रयोगशाळेतच राहते. त्यासह, ते सामान्य हिताचा भाग बनतात.