तीन वर्षाचा मुलगा, वंशपरंपरागत विध्वंसक विकार असलेला, जागतिक-प्रथम जीन थेरपीला ‘आश्चर्यकारक’ प्रतिसाद दर्शवतो

तीन वर्षांच्या एका विध्वंसक वंशपरंपरागत विकाराने ग्रस्त असलेल्या एका ब्रिटीश रुग्णालयात ग्राउंडब्रेकिंग जीन थेरपीनंतर ‘आश्चर्यकारक’ प्रतिसाद दर्शविला आहे.

ऑलिव्हर चू – ज्याला हंटर सिंड्रोम आहे, जो जीवघेणा असू शकतो आणि मुख्यतः मुलांवर परिणाम करतो – रॉयल मँचेस्टर चिल्ड्रन हॉस्पिटलमध्ये चाचणीचा भाग म्हणून उपचार केले गेले.

त्याचे वडील रिकी, पासून कॅलिफोर्नियात्यांच्या मुलाचा प्रतिसाद ‘आश्चर्यकारक’ होता.

डॉक्टर आता सावधपणे आशावादी आहेत की थेरपी इतरांना मदत करू शकते.

ही स्थिती सदोष जीनमुळे उद्भवते जी शरीराला साखरेचे रेणू मोडून टाकणारे महत्त्वपूर्ण एन्झाइम बनवण्यापासून प्रतिबंधित करते.

हे अवयव आणि ऊतींमध्ये जमा होतात, ज्यामुळे सांधे जडपणापासून हृदयाच्या समस्या आणि संज्ञानात्मक घटापर्यंत सर्व काही कारणीभूत ठरते.

बहुतेक रुग्ण 10 ते 20 वर्षे जगतात.

एलाप्रेस हे एकमेव औषध आहे, हे जीवनासाठी घेतले जाणारे साप्ताहिक ओतणे आहे जे हरवलेल्या एन्झाइमची जागा घेते.

ऑलिव्हर चू, तीन, चित्रित, ज्याला हंटर सिंड्रोम आहे, त्याने ब्रिटिश रुग्णालयात ग्राउंडब्रेकिंग जीन थेरपीनंतर ‘आश्चर्यकारक’ प्रतिसाद दर्शविला आहे.

रॉयल मँचेस्टर चिल्ड्रन हॉस्पिटलमध्ये चाचणीचा भाग म्हणून त्याच्यावर उपचार करण्यात आले. कॅलिफोर्नियातील त्याचे वडील रिकी म्हणाले की त्यांच्या मुलाचा प्रतिसाद ‘आश्चर्यकारक’ होता.

तथापि, त्याची किंमत एका रुग्णाला सुमारे £375,000 आहे आणि संज्ञानात्मक घट रोखू शकत नाही.

जनुक थेरपीसाठी, डॉक्टरांनी ऑलिव्हरच्या रक्तातून स्टेम पेशी गोळा केल्या आणि दोषपूर्ण जनुकाची कार्यरत प्रत बदलली.

हे नंतर त्याच्या रक्तप्रवाहात पुन्हा मिसळले गेले, ज्यामुळे त्याच्या शरीरात एंजाइमची उच्च पातळी निर्माण झाली.

बीबीसीशी बोलताना, श्री चू म्हणाले: ‘मला ते जिंक्स करायचे नाही, परंतु मला असे वाटते की ते खूप चांगले झाले आहे. त्याच्या आयुष्यावर आता सुया आणि हॉस्पिटलच्या भेटींचा प्रभाव राहिलेला नाही.’